Résumé
Des centaines de millions de personnes dans le monde souffrent de maladies respiratoires – l’asthme, la fibrose kystique (FK) et la bronchectasie étant parmi les affections les plus répandues. La fibrose kystique touche 1 enfant sur 3600 né au Canada, ce qui en fait la maladie génétique mortelle la plus répandue dans notre pays. Il n’existe actuellement aucun remède contre la fibrose kystique, mais il existe des options de traitement qui améliorent les symptômes et la qualité de vie des personnes atteintes de cette maladie débilitante.
Le mannitol inhalé est un médicament relativement nouveau qui aide à faciliter la clairance mucociliaire chez les patients atteints de fibrose kystique. Après que ce médicament soit passé par sa phase d’essai clinique initiale, une société de biotechnologie australienne et fabricant de mannitol inhalé a choisi ethica CRO pour mener les parties d’essais cliniques de phase II et III de leurs programmes de recherche afin d’évaluer l’innocuité et l’efficacité du mannitol inhalé pour le traitement de la FK et de la bronchectasie.
Notre personnel de gestion clinique a supervisé la gestion, le recrutement et la surveillance des sites, ainsi que la résolution des requêtes de données eCRF pour plus de 50 sites situés en Amérique du Nord. Après avoir surmonté avec succès certains défis techniques et réglementaires majeurs, ethica CRO a procédé à la conception et à la gestion efficaces des essais de phase II et de phase III qui ont ensuite conduit à l’approbation du médicament pour le traitement de la fibrose kystique dans 12 pays, dont, plus récemment, les États-Unis.
À propos du client
Notre client était une société de biotechnologie australienne spécialisée dans la recherche et le développement de médicaments pour le traitement de la fibrose kystique, de la fibrose pulmonaire et des maladies du foie.
Le défi
Au cours de l’élaboration de ce programme de recherche, ethica CRO s’est heurtée à un certain nombre d’obstacles techniques et réglementaires.
Premièrement, les participants à la recherche devaient subir des tests de spirométrie répétés pour évaluer la capacité pulmonaire à chaque visite d’étude. Cependant, pour obtenir des données viables, la fréquence des tests devait être uniforme à tous les sites de recherche. Cela posait un gros problème aux participants à la recherche les plus démunis physiquement et en particulier aux patients pédiatriques dont la capacité pulmonaire et la force physique étaient considérablement affaiblies. Certains enfants étaient donc incapables de subir des tests de spirométrie à la même fréquence que leurs homologues plus âgés, ce qui donnait des données incohérentes d’un site de recherche à l’autre.
Notre deuxième défi était de nature réglementaire. Bien que le mannitol inhalé figure sur la liste des produits de santé naturels par le Règlement sur les produits de santé naturels de Santé Canada, son indication est considérée comme une affection médicale grave et, par conséquent, le médicament doit être autorisé par la Direction des produits thérapeutiques. Cela signifiait que le programme de recherche sur le mannitol inhalé devait passer par un processus d’examen réglementaire unique et rigoureux au sein de deux autorités sanitaires canadiennes distinctes, augmentant ainsi notre charge de travail et retardant notre calendrier d’examen et d’approbation réglementaires.
La solution
Pour les participants à la recherche adultes atteints de fibrose kystique, nous avons développé une approche systématique des tests de spirométrie en utilisant des paramètres réussite-échec évaluant la qualité des mesures de spirométrie et indiquant si et quand les mesures doivent être sauvegardées ou réévaluées. Nous avons également modifié le processus de test de spirométrie pour offrir plus de flexibilité aux participants pédiatriques qui n’étaient pas physiquement capables de subir des tests de spirométrie répétés. Cette nouvelle approche a permis une fréquence de test de spirométrie cohérente à tous les sites et a conduit à des données plus viables.
Le mannitol inhalé étant considéré comme un produit de santé naturel au Canada, nous avons déposé et mené nos études sous la direction des produits de santé naturels tout en répondant également à la direction thérapeutique. Le succès à cet égard a nécessité beaucoup d’organisation et de coopération entre le promoteur de l’étude et notre équipe de gestion clinique.
Les Résultats
ethica a géré avec succès 3 essais cliniques qui ont conduit à l’approbation par la FDA du mannitol inhalé pour le traitement de la fibrose kystique. Le premier essai clinique était une étude dose-réponse de phase II visant à évaluer les effets du mannitol inhalé chez des patients pédiatriques atteints de fibrose kystique dans 12 sites canadiens, dont la moitié étaient gérés par ethica CRO. Le second, un essai clinique randomisé de phase III, a étudié les effets à long terme du mannitol inhalé chez les patients pédiatriques et adultes atteints de fibrose kystique. L’étude finale était un essai clinique randomisé de phase III chez des patients adultes atteints de bronchectasie. Dans les deux dernières études, nous avons géré respectivement 31 et 18 sites en Amérique du Nord.
Il est important de noter que le client était tellement satisfait de la qualité et des performances de l’équipe clinique d’ethica CRO qu’il a continué à engager nos services afin de procéder au sauvetage d’une étude concomitante gérée par une importante CRO multinationale basée aux États-Unis.
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